-+=
RNA-therapie
to save vision

Achteruitgang van het zichtvermogen bij de ziekte van Stargardt

Onze missie

ASTHERNA is een biotechbedrijf, dat nieuwe RNA therapieën ontwikkelt voor erfelijke netvliesaandoeningen, waar gezamenlijk honderden duizenden individuen wereldwijd aan lijden. We hebben een unieke therapeutische benadering ontwikkeld om de progressie van deze aandoeningen een halt toe te roepen. Het is onze ambitie om het verschil te maken in het leven van patiënten, door blindheid te voorkomen met nieuwe therapieën.

Laatste nieuws

RNA-therapie

RNA is het tussenproduct tussen DNA, de bouwstenen van het leven, en eiwitten, de werkpaarden in elke cel van ons lichaam. Verschillende DNA-defecten, ook wel genetische mutaties genoemd, veroorzaken een verkeerde verwerking van RNA, wat leidt tot een verstoorde eiwitsynthese. RNA-therapie is een therapeutische interventiestrategie die werkt op RNA-niveau, door specifiek verkeerd RNA om te zetten in correct RNA. Dit resulteert uiteindelijk in het herstel van de eiwitproductie en daarmee cellulaire functie.

Ziekte van Stargardt

De ziekte van Stargardt is de meest voorkomende netvliesaandoening die veroorzaakt wordt door mutaties in één gen. Er is momenteel geen behandeling mogelijk. Een patiënt met de ziekte van Stargardt ervaart een progressief verlies van (centraal) gezichtsvermogen. Uiteindelijk leidt het tot een visuele beperking of blindheid. De ziekte van Stargardt wordt veroorzaakt door een defect in het ABCA4 gen, wat de functie van retinacellen verstoort, en uiteindelijk leidt tot schade aan de retina.

Back To Top