Astherna ontwikkelt RNA-therapieën voor erfelijke netvliesaandoeningen. Onze belangrijkste focus ligt momenteel op USH2A-geassocieerde retinitis pigmentosa, een van de meest voorkomende genetische oorzaken van progressief gezichtsverlies. Veranderingen in het USH2A-gen liggen aan de basis van een groot deel van de gevallen van zowel het syndroom van Usher type 2 als niet-syndromale retinitis pigmentosa. Voor deze patiënten zijn er momenteel nauwelijks behandelmogelijkheden beschikbaar.
Met behulp van antisense oligonucleotiden (ASO’s) ontwikkelen wij therapieën die gericht zijn op de onderliggende genetische oorzaak van de ziekte. Ons doel is om het gezichtsvermogen zo lang mogelijk te behouden door de achteruitgang van het netvlies te vertragen of tot stilstand te brengen.
Naast ons USH2A-programma bouwen we verder aan een bredere pijplijn voor erfelijke netvliesaandoeningen, waaronder de ziekte van Stargardt. Dezelfde wetenschappelijke principes die aan onze USH2A-therapieën ten grondslag liggen, kunnen ook worden toegepast op andere genetische vormen van blindheid. Daarmee ontstaat de mogelijkheid om behandelingen te ontwikkelen voor een grotere groep patiënten.
Wat Astherna onderscheidt, is de ervaring achter de wetenschap. Onze oprichters en wetenschappelijke teamleden spelen al jarenlang een actieve rol in de ontwikkeling van RNA-therapieën voor netvliesaandoeningen. Zij hebben onder meer bijgedragen aan de ontwikkeling van programma’s zoals sepofarsen en ultevursen, die momenteel verder worden ontwikkeld in laatklinische studies.
De lessen die we uit deze programma’s hebben geleerd, vormen vandaag de dag een belangrijke basis voor de ontwikkeling van Astherna’s eigen pijplijn. Wij zijn ervan overtuigd dat erfelijke netvliesaandoeningen aan het begin staan van een nieuw tijdperk van precisiegeneeskunde. Astherna is opgericht om die wetenschappelijke vooruitgang om te zetten in behandelingen die een betekenisvol verschil kunnen maken voor patiënten en hun families.
Wat is de kracht van Astherna?
Astherna bouwt voort op jarenlang onderzoek naar erfelijke netvliesaandoeningen. Dankzij onze achtergrond in zowel de wetenschap als de klinische oogheelkunde begrijpen wij deze ziekten niet alleen vanuit biologisch en genetisch perspectief, maar ook vanuit de ervaring van patiënten en hun families.
Het team achter Astherna houdt zich al decennialang bezig met de genetische oorzaken en het natuurlijke verloop van erfelijke netvliesaandoeningen. Daardoor beschikken wij over diepgaande kennis van hoe deze aandoeningen zich ontwikkelen, welke uitkomsten voor patiënten het meest relevant zijn en hoe nieuwe behandelingen op een zinvolle manier kunnen worden geëvalueerd.
Wij werken nauw samen met artsen, onderzoekers, patiënten en patiëntenorganisaties. Deze samenwerking houdt ons verbonden met de dagelijkse realiteit van de mensen voor wie wij therapieën ontwikkelen en helpt richting te geven aan de keuzes die wij maken tijdens de verdere ontwikkeling van onze programma’s.
Deze combinatie van wetenschappelijke expertise, klinische ervaring en inzicht in de behoeften van patiënten vormt de basis van Astherna. Zij stelt ons in staat gerichte RNA-therapieën te ontwikkelen voor USH2A-geassocieerde retinitis pigmentosa, de ziekte van Stargardt en andere erfelijke netvliesaandoeningen.
Wat onderscheidt Astherna?
Erfelijke netvliesaandoeningen kunnen worden veroorzaakt door veel verschillende genetische afwijkingen. Daardoor is niet elke therapeutische aanpak geschikt voor iedere patiënt of iedere mutatie. Het succes van een behandeling hangt daarom niet alleen af van de technologie, maar ook van het kiezen van de juiste genetische doelgroep.
Bij Astherna richten we ons op antisense oligonucleotiden (ASO’s): korte RNA-moleculen die specifieke fouten in de verwerking van RNA kunnen corrigeren. Voor bepaalde genetische varianten biedt deze aanpak de mogelijkheid om direct in te grijpen op het onderliggende ziektemechanisme, zonder het DNA blijvend te veranderen.
Onze keuze voor ASO-technologie komt voort uit jarenlang onderzoek naar netvliesziekten, genetica en RNA-biologie. Het team achter Astherna heeft bijgedragen aan het identificeren van ziekteveroorzakende varianten, het ontrafelen van de onderliggende ziekteprocessen en het vertalen van deze kennis naar nieuwe therapeutische strategieën. Deze ervaring heeft ook bijgedragen aan de ontwikkeling van baanbrekende RNA-therapieën voor netvliesaandoeningen die inmiddels in een vergevorderd stadium van klinische ontwikkeling zijn.
Wat ons bijzonder aanspreekt in deze aanpak, is dat dezelfde onderliggende principes toepasbaar zijn op meerdere genetische vormen van netvliesziekten. Elk programma levert nieuwe inzichten op die bijdragen aan de verdere ontwikkeling van onze pijplijn en ons begrip van hoe RNA-therapieën kunnen worden ingezet om erfelijke blindheid aan te pakken.
Waar werken we momenteel aan?
Onze belangrijkste focus ligt op het verder ontwikkelen van ons leidende programma voor USH2A-geassocieerde retinitis pigmentosa richting eerste klinische studies bij mensen. We ronden momenteel het preklinische werk af dat nodig is om klinische ontwikkeling te ondersteunen, waaronder studies naar veiligheid, werkzaamheid en productie. Tegelijkertijd blijven we werken aan aanvullende programma’s voor de ziekte van Stargardt en andere genetisch gedefinieerde netvliesaandoeningen. Een belangrijk deel van ons werk is gericht op het beter begrijpen van de ziekten die we willen behandelen. Samen met academische en klinische partners bestuderen we ziekteprogressie, patiëntkenmerken en klinische uitkomstmaten die toekomstige klinische studies kunnen ondersteunen.
Nu ons leidende programma dichter bij klinische ontwikkeling komt, zoeken wij investeringen en strategische partnerschappen om de verdere ontwikkeling ervan te ondersteunen en aanvullende programma’s binnen onze portfolio vooruit te brengen.