-+=

Astherna is een bedrijf dat nieuwe behandelingen ontwikkelt voor erfelijke netvliesaandoeningen, waar wereldwijd meerdere honderdduizenden mensen aan lijden. Onze RNA-therapie is momenteel in de preklinische fase van ontwikkeling. De eerste netvliesaandoening waar Astherna een klinische studie naar gaat doen is de ziekte van Stargardt. Dat is de meest voorkomende erfelijke netvliesaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in één gen. Voor meerdere genetische fouten die deze aandoening veroorzaken hebben we een unieke therapeutische benadering ontwikkeld. Daarmee richten we ons op het stoppen van de ziekteprogressie, om zo blindheid te voorkomen.

Heeft u interesse in Astherna? Neem hier contact met ons op.

Benieuwd naar de mensen achter Astherna? Lees meer over ons Team.

Wat is de kracht van Astherna?

Astherna’s nauwe band met de academische wereld stelt ons in staat om dicht bij het perspectief van de patiënt te blijven en de ontwikkelingen in geavanceerde technologieën voor RNA-therapieën op de voet te volgen. Daarom brengt Astherna een uniek platform om patiënten met de ziekte van Stargardt nieuwe RNA-therapieën te bieden, en in de toekomst ook patiënten met andere erfelijke netvliesaandoeningen.

Wat zijn de balangrijkste sterke punten van Astherna's RNA-therapie voor STGD1?

  • De therapie is gericht op het stoppen van de progressie van de ziekte van Stargardt, voor patiënten met een relatief vaak voorkomende ABCA4 mutatie. Daarmee wordt het probleem van deze erfelijke aandoening bij de oorzaak -de genetische fout- aangepakt. Er is momenteel geen behandeling voor deze patiënten, die uiteindelijk blind worden.
  • De AON therapie is gebaseerd op een unieke technologie : het herstellen van defecten op RNA niveau. Ex-vivo ‘proof of concept’ is momenteel bereikt voor verschillende AON-kandidaat moleculen.
  • De eerste AON-therapie baant de weg voor volgende therapieën voor andere ABCA4-mutaties en mutaties in andere genen in een ‘discovery pipeline’.

Waar werken we momenteel aan?

Momenteel selecteren en ontwikkelen we de ‘lead AON’, op basis van het beste effectiviteits- en veiligheidsprofiel, naast geschiktheid voor productie. Bovendien verzamelen en analyseren we gegevens over het natuurlijke beloop van de ziekte van Stargardt, in een academische samenwerking met het Radboudumc. Op basis van deze data komen we tot nieuwe inzichten over bij welke patiënten we de grootste effecten verwachten, en over een gedegen ontwerp van onze klinische studies.

Back To Top